La HAS refuse le Leqembi® et inquiète les malades et la communauté scientifique 

La Haute Autorité de Santé (HAS) refuse l’accès précoce au Leqembi® en France. Ce traitement, une immunothérapie anti-amyloïde, avait été accepté par l’Agence Européenne du Médicament en avril 2025. Ce refus surprend les malades et les associations. 

En Europe, l’Allemagne et l’Autriche autorisent déjà le traitement dans le cadre d’accès contrôlés. La décision française contraste avec ces autorisations. 

Pourquoi la HAS refuse le Leqembi® ? 

La HAS estime que « la mise en œuvre du traitement peut être différée compte tenu d’une quantité d’efficacité modeste considérée comme non cliniquement pertinente pour la maladie, associée à un profil de tolérance préoccupant ». Autrement dit, elle remet en cause la balance bénéfices/risques du Leqembi®. Elle juge les bénéfices cliniques insuffisants par rapport aux effets secondaires.  

Les essais montrent un ralentissement du déclin cognitif de 27 % après 18 mois, soit environ neuf mois de déclin « gagnés » sur deux ans. 

Les risques incluent des hémorragies et des œdèmes cérébraux. La plupart restent asymptomatiques, mais jusqu’à 2 % des cas peuvent être sévères. Les médecins doivent donc assurer un suivi régulier par IRM. Pour limiter ces risques, le traitement n’est également pas recommandé pour les patients avec deux copies du gène APOE4. 

Qu’est-ce que l’accès précoce ? 

L’accès précoce permet aux malades de bénéficier d’une prise en charge de médicament innovants non autorisés. Il repose sur quatre conditions : 

• La maladie est grave, rare ou invalidante, 

• Aucun traitement approprié n’existe, 

• Le traitement ne peut être différé, 

• Le médicament est innovant. 

La Fondation Vaincre Alzheimer déplore donc ce refus, car il retire un espoir important aux malades. 

Les malades face au refus de l’HAS 

Un sondage de la Fondation Vaincre Alzheimer réalisé auprès de malades et de proches montre que 47 % des personnes interrogées accepteraient ce traitement. Avec les « peut-être », ce chiffre atteint 73 %.  

Un autre sondage, réalisé auprès des malades ayant reçu le Leqembi®  dans le cadre de l’essai clinique, rapporte que plus de la moitié ont constaté une stabilisation des symptômes. 

Aujourd’hui, les seuls traitements disponibles en France ciblent les symptômes et ont été déremboursés en 2018. Le fait que la HAS refuse le Leqembi® limite donc l’accès à une meilleure qualité de vie pour les patients. 

Un signal préoccupant pour l’innovation et la recherche en France 

Ce refus intervient après le lancement de la stratégie nationale sur les maladies neurodégénératives. Cette stratégie vise, entre autres, à améliorer la prise en soin, soutenir les aidants et renforcer la recherche et l’innovation. La décision de la HAS envoie donc un message contradictoire. 

Elle pourrait aussi avoir des conséquences sur la recherche. Les immunothérapies marquent une nouvelle ère thérapeutique. Sans accès à l’innovation, la France risque donc de perdre en attractivité pour les essais cliniques. 

La Fondation Vaincre Alzheimer continuera à soutenir une recherche innovante pour offrir des solutions aux malades et à leurs proches.