Essais cliniques sur la maladie d’Alzheimer et les maladies apparentées
Qu’est-ce qu’un essai clinique ?
Un essai clinique est une recherche médicale pour évaluer des traitements et des thérapies de recherche. Les essais cliniques sont donc un indispensable dans la lutte contre la maladie d’Alzheimer. Ils représentent une étape clef du développement d’un médicament ou d’un traitement quelconque.
Néanmoins, ce protocole thérapeutique ne peut intervenir que suite à différentes phases de recherche :
- la recherche fondamentale : étude des mécanismes biologiques de la maladie et
- la recherche translationnelle et préclinique menée sur des modèles expérimentaux.
De nombreuses années sont en effet nécessaires aux scientifiques pour mieux comprendre la maladie d’Alzheimer et tester de nombreuses hypothèses avant de passer chez l’être humain. Ainsi, sans recherche fondamentale et pré-clinique, la recherche clinique ne peut exister. Aucun médicament ni aucun traitement innovant ne pourraient alors voir le jour et être proposés aux malades. C’est la raison pour laquelle, la Fondation Vaincre Alzheimer s’attache à financer la recherche fondamentale, pré-clinique et clinique tout en sensibilisant aux essais cliniques.
Tous les essais cliniques portent sur des aspects différents de la maladie. Il peut s’agir d’essais cliniques de prévention ou d’essais cliniques de molécules.
Les essais cliniques pour une approche curative
La maladie d’Alzheimer se caractérise par la formation de deux types de lésions dans le cerveau :
- les plaques amyloïdes
- les dégénérescences neurofibrillaires.
Les essais cliniques ayant une approche curative de la maladie d’Alzheimer s’attachent principalement à éliminer l’une ou l’autre de ces lésions.
Toutefois, comme le rappelle le Dr Sylvie Claeysen, dont le projet est en cours de financement par la Fondation Vaincre Alzheimer, « la maladie d’Alzheimer est complexe et multifactorielle. Nous pensons que pour avoir un impact thérapeutique et ralentir, voire stopper, la progression de la maladie, il faut agir en même temps sur plusieurs cibles impliquées dans la pathologie. C’est un peu comme dans le contexte du SIDA où la trithérapie (association de 3 médicaments) est parvenue à diminuer la charge virale à des niveaux indétectables, permettant aux patients d’avoir une vie quasiment normale. Nous souhaitons donc proposer une intervention multiple contre la maladie d’Alzheimer en associant trois principes actifs (3 médicaments) mais dans une seule molécule. »
Les différentes phases d’un essai clinique Alzheimer
- La phase 1 permet de tester la tolérance du médicament.
On va évaluer la sécurité du traitement et son devenir dans l’organisme de chaque personne. La molécule est donc testée sur une période bien définie et relativement courte. Cela permettra de définir le seuil de tolérance et les effets indésirables. Lors de cette phase, les essais peuvent être menés sur des sujets sains. Bien évidemment, un contrôle médical très strict est effectué. Les volontaires peuvent parfois être indemnisés. - La phase 2 mesure l’effet thérapeutique selon la dose du médicament.
Cela signifie que les chercheurs testent l’efficacité du traitement en déterminant la meilleure posologie possible. Les essais sont alors réalisés sur des patients. - La phase 3 est indispensable pour démontrer l’efficacité du médicament par comparaison avec un placebo, c’est-à- dire un médicament sans principe actif.
Lors de cette phase, personne ne sait quel traitement il reçoit, ni l’équipe de recherche, ni les participants à l’étude. On écarte ainsi tout effet placebo (effet bénéfique du médicament sans principe actif) de l’éventuelle efficacité ou inefficacité du vrai médicament. Cette phase est menée sur une large population de patients.
- La phase 4 évalue le rapport coût/efficacité du médicament après sa commercialisation. Autrement dit, on suit le traitement dans la vraie vie. Une pharmacovigilance est mise en place à ce stade. En d’autres termes, on essaie de repérer les potentiels effets indésirables rares qui ne sont pas survenus durant les premières phases de l’essai clinique. Cela va permettre de préciser les conditions d’utilisation du traitement.